国际药物经济学和结果研究协会（ISPOR）第二十二界国际年会的第三场即最后一场全员大会的主题是我们在哪些情况下真正需要随机对照实验。专家们讨论了大数据在卫生政策制定中的用处，尤其当观察性研究可以通过大数据产生证据时，我们在卫生决策过程中对随机对照实验的依赖还剩多少。
虽然随机对照实验被普遍认为是研究中的“金标准”，但大数据正在改变观察性研究产生的证据的力度，并影响随机抽样在各类研究中的必要性。目前超过80%的生物医学数据都是零散而缺乏结构的，例如基因组、医学文献、医疗费用结算单、医疗器械使用记录、电子病历等。最新版本的循证医学金字塔已经考虑到这个问题，在各个研究设计之间用波浪线隔开，表示不同级别证据间的界限是模糊的。美国近期通过的《二十一世纪治疗法案》中就要求美国食品和药物管理局（FDA）推出在药品监管中评估真实世界证据的框架和指导意见。
卫生保健领域应像谷歌、苹果和沃尔玛这样的公司学习如何利用数据。即使这些公司的运营范畴不在卫生保健领域，但它们展现了在一个能够不断自我学习和进步的卫生系统中，研究和实际操作应互相影响、互相促进。虽然美国碎片化的卫生系统很难实现研究和实际操作间的良性循环，但在做医疗决策的过程中考虑使用哪种研究设计时，不应该再认为只能从真实世界数据和随机对照实验中选一种，因为它们并不形成对立。同时，不应该盲目地在没有前提条件的情况下在观察性研究和随机对照实验之间比出一个更好的选择，而是应该针对不同的研究问题选择合适的研究设计。
最后，专家们指出应制定相应指南来帮助选择合适的研究设计和方法，以避免研究中可能产生的错误和疏漏，并且强调透明性依然是研究中最重要的元素之一。
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